RWE 코호트 패키지
무증상 척수성 근위축증 × 엘렉사카프토르/테자카프토르/이바카프토르
바이오마커 기반 코호트와 비교군이 준비된 실세계 근거(RWE) 및 실세계 데이터(RWD) 패키지. 임상 개발부터 HTA 제출까지 하나의 데이터셋으로 지원합니다.
예상 코호트 규모
n ≈ 392
코호트 정의
Disease-modifying 고정밀 정의
상업적 가치
Medium
시작 가격
Sample Snapshot (무료)
근거 전략
논문 기반
출처: 다기관 EMR + 청구 데이터 연계 | IRB 승인 | 비식별화 | 분기별 갱신
SOC 2 Type IIHIPAAGDPR21 CFR Part 11IRB Approved
01
이 코호트가 상업적으로 가치 있는 이유
무증상 척수성 근위축증 코호트는 경쟁 파이프라인 자산 간 실세계 근거(RWE)와 실세계 데이터(RWD) 벤치마크 수요가 증가하고 있는 핵심 상업 세그먼트입니다.
엘렉사카프토르/테자카프토르/이바카프토르이 표준 치료로 확립된 이후, 비교 효과, HTA 제출, 시장 접근 전략을 뒷받침하는 RWE 데이터에 대한 수요가 크게 증가하고 있습니다.
02
데이터 패키지 구성
1
진단 + 바이오마커 확인
조직학적 확진일, 바이오마커 변이 유형, 검사 방법 및 시점
2
치료 시작 시점
진단-치료 간격(DTI), 레지멘 선택 근거, ECOG PS 및 병기 정보
3
약물 노출 / 중단 / 전환
엘렉사카프토르/테자카프토르/이바카프토르 투약 기간 및 용량, 치료 중단 사유, 2차 치료 전환 시점 및 레지멘
4
Outcome 신호
무진행 생존(PFS) 프록시, 전체 생존(OS) 추정, 영상 기반 진행 판정 시점
5
Enrichment Layer
동반 질환 프로필, 전이 상태, 복합 바이오마커, 의료비 지출 데이터
블록별 데이터 완성도
Block 1
98%
Block 2
95%
Block 3
91%
Block 4
82%
Block 5
68%
03
타당성 평가
환자 수 우선
코호트 규모는 충분한가?
엘렉사카프토르/테자카프토르/이바카프토르으로 치료받은 무증상 척수성 근위축증 환자 수를 데이터 소스별로 산출합니다. 통계적 검정력을 확보할 수 있는 최소 규모(n≥100) 충족 여부를 즉시 확인할 수 있습니다.
Comparator
비교군 구성이 가능한가?
동일 기간 내 대체 레지멘을 사용한 환자군을 식별하고, PSM/IPW를 통한 비교군 매칭 가능성을 평가합니다.
Enrichment
추가 데이터 연결이 가능한가?
NGS 패널 결과, 영상 기록, 건강보험 청구 데이터 연계 등 enrichment layer의 가용성을 소스별로 확인합니다.
04
제공 산출물
샘플 Snapshot
코호트 정의, 인구통계, 주요 변수 분포를 요약한 2-3페이지 리포트. 내부 의사결정용 빠른 참고 자료입니다.
Feasibility Memo
코호트 규모, 비교군 매칭률, enrichment 가용성을 정리한 기술 문서. 연구 설계의 기초 자료가 됩니다.
Pricing Range
데이터 블록과 분석 범위에 따른 투명한 가격 범위. 예산 승인에 바로 활용 가능합니다.
05
근거 자료 및 사례
무증상 척수성 근위축증 치료 패턴 변화 추이 (2018–2024)
Case Study엘렉사카프토르/테자카프토르/이바카프토르 vs. 비교군: 실사용 데이터 비교 효과 분석
White Paper무증상 척수성 근위축증 바이오마커 아형별 치료 반응 클러스터링 분석
Technical BriefRWE 기반 의료비 지출 벤치마크 데이터셋
Data Asset